Fiocruz Avança em Tratamento Gênico Inovador para Atrofia Muscular Espinhal

A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização para iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. A aprovação foi concedida pela Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em um processo de análise prioritária.

O estudo, que coloca o Brasil em posição de liderança na América Latina neste campo, foi anunciado durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, em São Paulo.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, pavimentando o caminho para a produção nacional da terapia gênica.

A estratégia da Fiocruz visa capacitar o país com as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais para disponibilizar produtos no Sistema Único de Saúde (SUS).

O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com recursos da ordem de R$ 50 milhões para infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz detém a tecnologia de vetores virais, utilizada nesta terapia gênica.

A AME Tipo 1 é uma doença rara causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular, comprometendo a sobrevivência das crianças afetadas.

Fonte: agenciabrasil.ebc.com.br